بالتزامن مع يومها العالمي.. علاجات جينية جديدة تمنح الأمل لمصابين الأنيميا المنجلية
يُصادف اليوم 19 يونيو اليوم العالمي للأنيميا المنجلية، الذي يُحتفى به دوليًا لرفع مستوى الوعي حول هذا المرض الوراثي المزمن، وتسليط الضوء على أهمية التشخيص المبكر والدعم الطبي والنفسي للمصابين، في ظل ما يشهده العالم من تطورات واعدة في مجال العلاج.
ويُعرف فقر الدم المنجلي بأنه اضطراب يؤثر على شكل خلايا الدم الحمراء، إذ تتحول من شكلها الطبيعي المستدير والمرن إلى شكل منجلي أو مقوس، ما يجعلها أقل قدرة على الحركة داخل الأوعية الدموية، وبالتالي يضعف نقل الأوكسجين إلى أنسجة الجسم المختلفة، الأمر الذي يؤدي إلى نوبات ألم حادة ومضاعفات صحية قد تهدد الحياة.
وشهد ديسمبر 2023 إنجازًا طبيًا نوعيًا تمثل في إعلان إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ”FDA“ اعتماد أول علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي، في خطوة وُصفت بأنها تاريخية وتفتح آفاقًا جديدة أمام آلاف المرضى، خاصة في المناطق ذات الانتشار العالي للمرض.
ويستهدف العلاج الأول ”كاسفيجي“ المرضى من عمر 12 عامًا فأكثر، ويُعد أول علاج يستخدم تقنية ”كريسبر“ لتحرير الجينات، وطُور بالشراكة بين شركتي Vertex Pharmaceuticals وCrispr Therapeutics. أما العلاج الثاني ”لايفجينيا“، الذي أنتجته شركة bluebird bio, فيعتمد على تقنية العلاج الجيني التقليدية.
ويُخصص هذان العقاران للمرضى الذين يعانون من نوبات انسداد الأوعية الدموية، والتي تُعد من أبرز مضاعفات المرض وأكثرها إيلامًا، مما يعزز فرص تحسين جودة الحياة للمرضى وتقليل اعتمادهم على المسكنات أو نقل الدم المتكرر.
وأشار الدكتور عبد الله آل زايد، استشاري أمراض الدم والرئيس السابق لمركز أمراض الدم الوراثية بمستشفى القطيف المركزي، - وفي حديث سابق لـ ”جهات الإخبارية“ - إلى أن هذه العلاجات تمثل نقلة نوعية في مسار البحث العلمي المتعلق بالمرض، مؤكدًا أن العالم يشهد للمرة الأولى اهتمامًا بحثيًا بهذا الحجم تجاه فقر الدم المنجلي.
وشدد آل زايد على أن العلاجات الجديدة تهدف إلى السيطرة على الأعراض وليس القضاء التام على المرض، مبينًا أن زراعة الخلايا الجذعية لا تزال الخيار الوحيد المعتمد لتحقيق الشفاء، خاصة عند إجرائها قبل سن السادسة عشرة، وإن كانت نتائجها تظل واعدة حتى بعد هذا السن.
ويُعد اليوم العالمي للأنيميا المنجلية مناسبة لتجديد الدعوة إلى دعم برامج التوعية، وتوسيع نطاق الفحص المبكر، وتعزيز الوصول إلى العلاجات الحديثة، بما يسهم في التخفيف من معاناة المصابين وتمكينهم من حياة أكثر صحة واستقرارًا.
